Transplantacja
Mukowiscydoza dotyka wielu układów i narządów. W jej przebiegu najbardziej podatny na uszkodzenia jest układ oddechowy. W Polsce pierwszy przeszczep płuc u chorego z mukowiscydozą odbył się 7 marca 2011 roku, w Śląskim Centrum Chorób Serca w Zabrzu. Była to data przełomowa, która dawała polskim chorym nadzieję na życie.
Jednak, historia transplantacji płuc u chorych na mukowiscydozę sięga kilka lat wstecz, do roku 2001, kiedy w Berlinie dokonano przeszczepienia płuc u chorej na mukowiscydozę 18-letniej wówczas Danusi Polińskiej, jednakże ze względu na powikłania dziewczyna zmarła kilka tygodni po przeszczepie.
Do 2022 r. przeszczep płuc był istotną metodą leczenia chorych z zaawansowaną postacią mukowiscydozy. Dzięki wprowadzeniu do leczenia modulatorów CFTR, które znacząco wpływają na poprawę funkcji płuc ilość transplantacji znacząco spada.
Innym z groźnym powikłań mukowiscydozy jest marskość wątroby, w wyniku której u części pacjentów niezbędna jest transplantacje wątroby.
Na listę oczekujących kwalifikuje się osoby, u których pojawiły się objawy niewydolności wątroby. Zalicza się do nich:
- niedożywienie,
- żółtaczkę,
- wodobrzusze,
- obrzęki,
- zaburzenia krzepnięcia (obniżenie liczby płytek krwi i produkcji czynników krzepnięcia),
- krwawienia z przewodu pokarmowego,
- nadciśnienie wrotne,
- encefalopatię wątrobową,
- zespół wątrobowo-płucny.
W przypadku większości chorych obowiązuje generalna zasada, że najpierw próbuje się zastosować metody leczenia zachowawczego, a dopiero przy braku ich skuteczności kwalifikuje się do przeszczepu. Powyższe wskazania dotyczą wszystkich dzieci, nie tylko chorych na mukowiscydozę.
Ze względu na coraz skuteczniejsze metody leczenia nadciśnienia wrotnego i jego powikłań, do przeszczepu raczej kwalifikuje się tych chorych, u których dodatkowo istnieją objawy uszkodzenia czynności wątroby.