List otwarty do Ministra Zdrowia | Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą

WYDARZENIA

9 lipca 2020 r.

List otwarty do Ministra Zdrowia

Zwracamy się do Pana zaniepokojeni wypowiedzią Pana Ministra Macieja Miłkowskiego z dnia 29.06.2020 r. na Konferencji Patient Empowerment w związku z tematem refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie. Ponieważ dotyczy ona kwestii życiowo ważnych dla naszych dzieci i dla nas, chcielibyśmy się do niej odnieść. W czasie Konferencji nie było to możliwe, wybieramy więc drogę listu otwartego.

MukoKoalicja


Adres korespondencyjny:

Przemysław Marszałek
Fundacja Matio
ul. Bobrowskiego 11, 31-552 Kraków
email: p.marszalek@mukowiscydoza.pl


Szanowny Pan
Minister Zdrowia
Prof. dr. n med. Łukasz Szumowski
ul. Miodowa 15
00-952 Warszawa


LIST OTWARTY

Szanowny Panie Ministrze,

Zwracamy się do Pana zaniepokojeni wypowiedzią Pana Ministra Macieja Miłkowskiego z dnia 29.06.2020 r. na Konferencji Patient Empowerment w związku z tematem refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie. Ponieważ dotyczy ona kwestii życiowo ważnych dla naszych dzieci i dla nas, chcielibyśmy się do niej odnieść. W czasie Konferencji nie było to możliwe, wybieramy więc drogę listu otwartego.

Podczas Konferencji Pan Minister Maciej Miłkowski stwierdził, że :

a. Dłuższa o 10-15 lat niż w Polsce, średnia życia chorych na mukowiscydozę na „Zachodzie” została osiągnięta bez drogich leków przyczynowych, których kilkanaście lat temu nie było. Nie mamy kilkunastoletnich obserwacji, aby ocenić jak leki przyczynowe wpływają na długość życia. Nie należy zaczynać od drogich leków. Ważna jest kompleksowa, koordynowana opieka i ją trzeba rozwijać.

b. W Polsce jest już nowoczesny ośrodek dedykowany przeszczepom płuc dla chorych z mukowiscydozą. Przeszczepy płuc przedłużają życie chorym z mukowiscydozą i to się rozwija.

c. Koszt refundacji terapii przyczynowych mukowiscydozy dla jednego pacjenta to 20-30 mln zł w ciągu jego życia.

Bardzo prosimy o przyjęcie następujących wyjaśnień:

ad. a

Mediana wieku w momencie zgonu chorego na mukowiscydozę to w Polsce ok. 24 lata. Dotyczy chorych, którzy rozpoczynali terapię wiele lat temu, często po zbyt późnej diagnozie i gdy organizacja i poziom leczenia w Polsce były na niższym niż obecnie poziomie. Chorzy urodzeni w dzisiejszych czasach, dzięki badaniom przesiewowym i szybkiemu wdrożeniu leczenia objawowego, rehabilitacji i profilaktyki zakażeń mają szanse na dłuższe życie. W części (ale wciąż niewystarczającej liczbie) ośrodków infrastruktura, zatrudnienie wielodyscyplinarnych zespołów medycznych i poziom organizacji leczenia mukowiscydozy pozwalają na stosowanie i dobre monitorowanie leczenia przyczynowego, zgodnie z europejskimi standardami.. Udało się to osiągnąć nie dzięki decyzjom administracyjnym najwyższego szczebla, tylko dzięki wysiłkowi środowisk pacjenckich i lekarzy, a także dzięki środkom samorządowym, unijnym i prywatnym. Oczywiście chcielibyśmy, żeby leczenie przyczynowe i jego finansowanie miało charakter systemowy. Obecnie konieczne są głównie inwestycje w ośrodki dla chorych dorosłych, których populacja rośnie. Leczenia przyczynowego nie można „zastąpić” jakimikolwiek formami organizacji leczenia – są to zupełnie inne działania. Naszym zdaniem, popartym opiniami ekspertów, Ministerstwo Zdrowia powinno zapewnić naszym chorym dostęp do nowoczesnych i skutecznych terapii, niezależnie od codziennej walki z mukowiscydozą, którą muszą toczyć chorzy stosując się do zaleceń lekarzy. Ponadto jeśli teraz nie wprowadzimy leczenia przyczynowego to przepaść między długością życia w Polsce i na "Zachodzie" jeszcze bardzie się pogłębi. Leki przyczynowe są refundowane w wielu krajach europejskich, w tym m.in. u naszych sąsiadów, Czechów i Słowaków.

ad. b

Nie zgadzamy się z interpretacją, że przeszczepy to „element terapii” w mukowiscydozie. Zakwalifikowani do przeszczepu powinni być tylko chorzy, u których wykorzystano już wszelkie dostępne metody leczenia (czyli również leczenie przyczynowe), w tym farmakologiczne i chirurgiczne, a jednocześnie nie stwierdzono u nich istotnych przeciwwskazań do jego zastosowania. To procedura ostateczna, ratująca życie, wiążąca się z szeregiem ryzyk i komplikacji. Po przeszczepie choroba nie znika.

ad. c

Z niepokojem przyjęliśmy informację, że koszt refundacji leczenia lekiem przyczynowym to ok 20-30 mln. zł. Prosimy o informację, jaka jest metodyka wyliczenia tej kwoty. Koszt ten wydaje nam się wątpliwy, w szczególności, że umowa refundacyjna jest podpisywana na 2 lata, jeśli efekty są pozytywne to na kolejne 2 i następnie na 3 lata. W trakcie życia pacjenta leki mogą tanieć, mogą pojawić się leki generyczne lub zupełnie nowe terapie. Również opinie, że potrzeba kilkunastu lat, aby zaobserwować działanie leków przyczynowych odbieramy jako narrację deprecjonującą skuteczność tych leków. Wyniki badań klinicznych wyraźnie mówią o skuteczności.

Aktualnie ocenie Ministerstwa Zdrowia podlegają 2 leki o różnym poziomie skuteczności:

- Kalydeco - potencjalna populacja w Polsce to kilka osób, skuteczność potwierdzona badaniami klinicznymi to rewelacyjna poprawa wydajności płuc. Dotychczas żadna, zarejestrowana w Europie technologia medyczna w leczeniu mukowiscydozy nie pozwalała na osiągnięcie takiej poprawy. Ponadto lek uzyskał pozytywną opinię Rady Przejrzystości AOTMiT;

- Orkambi– potencjalna populacja w Polsce to kilkaset osób, potwierdzona skuteczność polega nie tyle na spektakularnej poprawie kluczowych wskaźników, co na zahamowaniu postępu choroby i stabilizacji stanu zdrowia pacjentów, a to również przyczynia się do poprawy długości i jakości życia chorych.

Mając to wszystko na uwadze uprzejmie prosimy o spotkanie (np. w trybie online), aby omówić powyższe kwestie. Z naszej strony chcemy dołożyć starań, aby decyzja o refundacji została podjęta w oparciu o pełną wiedzę, w konsultacji z ekspertami i środowiskiem pacjentów. Obecnie przytaczane argumenty wskazują, że być może nie wszystkie kwestię są właściwie zrozumiane i interpretowane.

Z poważaniem,

Paweł Wójtowicz – Prezes Fundacji Matio
Waldemar Majek – Prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą
Tadeusz Jażdżewski – Prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą o/Gdańsk
Jarosław Raczyński – Prezes Fundacji Podaruj Oddech
Monika Bartnik – Prezes Fundacji Mukohelp

Korzystamy z plików cookies zgodnie z polityką prywatności.

OK