Po wielu miesiącach trudnych negocjacji Ministerstwo Zdrowia podjęło decyzję o włączeniu do programu lekowego B.112 kolejnych grup pacjentów – od 1 kwietnia chorzy od 2. roku życia z co najmniej jedną mutacją F508del otrzymają leczenie najbardziej efektywną terapią w mukowiscydozie.

Leczenie mukowiscydozy jest przykładem ogromnego postępu, który dokonał się w medycynie na przestrzeni kilkudziesięciu ostatnich lat, ale to modulatory białka CFTR stały się prawdziwą rewolucją. U wielu osób zmieniły się diametralnie: obraz choroby, system ich leczenia, rokowania, a przede wszystkim perspektywy i nadzieje. Choroba, którą definiowaliśmy dotąd jako „ciężką, nieuleczalną, skracającą życie” na naszych oczach staje się chorobą przewlekłą, którą można kontrolować. Eksperci kliniczni zgodnie podkreślają, że od chwili, w której wprowadzono w Polsce program lekowy B.112, doszło do poprawy wyników dotyczących wszystkich kluczowych parametrów klinicznych, takich jak badania czynnościowe płuc i BMI. Zmniejszyła się częstość rozpoznawania zakażeń płuc, liczba zaostrzeń choroby oraz hospitalizacji. Zauważalny jest także spadek liczby zgonów, jak również wzrost mediany wieku w momencie śmierci, opustoszały listy oczekujących na transplantację płuc. Wielu chorych na mukowiscydozę w końcu doczekało się momentu, kiedy może zakładać rodzinę, rozwijać karierę zawodową, wyczynowo uprawiać sport i nie jest zmuszonych do rozważania emigracji z powodów zdrowotnych.

Dziś szansę na lepsze i dłuższe życie otrzymały kolejne osoby, w tym najmłodsi chorzy, a Polska dołączyła do krajów, gdzie mukowiscydoza leczona jest zgodnie z najnowocześniejszymi standardami.

Dziękujemy przedstawicielom Ministerstwa Zdrowia, a szczególnie Pani minister Izabeli Leszczynie i Panu wiceministrowi Markowi Kosowi, za decyzję o finansowaniu leczenia kolejnych grup pacjentów, a także wszystkim, którzy byli zaangażowani w działania na rzecz uzyskania dostępu do leków przyczynowych – środowisku medycznemu, z profesor Dorotą Sands na czele, organizacjom zrzeszonym w MukoKoalicji, z którymi ramię w ramię zabiegaliśmy o dostęp do leków przyczynowych i rozszerzenie refundacji, a także innym organizacjom i pacjentom, którzy byli rzecznikami w naszej wspólnej sprawie.

Dziś możemy wziąć głęboki oddech, jednocześnie musimy pamiętać, że choć do dającego spektakularne efekty leczenia modulatorami białka CFTR kwalifikuje się bardzo duża liczba osób, jednak nie jest to taka sama opcja terapeutyczna dla wszystkich chorych na mukowiscydozę. Cały czas pozostają pacjenci, dla których nie ma jeszcze w ogóle na świecie leku, są też chorzy po przeszczepieniu płuc, którzy również nie mają możliwości leczenia modulatorami, są wreszcie osoby z zaawansowaną chorobą, która dokonała już w ich organizmach nieodwracalnych zmian – dla nich jedynym bądź wiodącym rozwiązaniem nadal pozostaje leczenie objawowe, czyli codziennie, żmudne zabiegi ratujące życie. O tych wszystkich osobach, z jakiegoś powodu „wykluczonych”, musimy pamiętać i dla nich podejmować kolejne działania. Twarz mukowiscydozy niewątpliwie ulega zmianie, ale tak długo, jak nie będzie „leku na mukowiscydozę”, będzie ona stanowić wyzwanie zarówno dla opiekunów, chorych, jak i dla systemu zdrowia.

Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą od początku swojego istnienia zabiega o konieczne zmiany w systemie zdrowia, inicjuje powstawanie nowych placówek medycznych i remonty istniejących, podejmuje działania mające na celu poprawę jakości i długości życia chorych na mukowiscydozę. Od 2019 roku jako MukoKoalicja wraz z innymi organizacjami pacjenckimi oraz przy ogromnym zaangażowaniu środowiska medycznego podejmujemy szereg działań na rzecz dostępu do leczenia przyczynowego.