Od 1 marca 2022 chorzy na mukowiscydozę w Polsce uzyskają dostęp do refundowanego leczenia wszystkimi lekami przyczynowymi z portfolio firmy Vertex.
Refundowane będą leki:
- Kalydeco
- Orkambi
- Symkevi
- Kaftrio
1. O czym należy wiedzieć chcąc rozpocząć leczenie lekami przyczynowymi?
- Należy uzbroić się w cierpliwość!
Program lekowy wymaga ogromnego wysiłku organizacyjnego i wielu formalności ze strony ośrodków leczenia mukowiscydozy (m.in. podpisania kontraktu z NFZ, przeprowadzenia przetargu na leki, wykonania badań). Czas oczekiwania na faktyczne rozpoczęcie leczenia może wynieść nawet kilka miesięcy. - W kwestiach dotyczących stanu klinicznego, mutacji, kryteriów włączenia i wyników badań źródłem wiarygodnych informacji jest i powinien być lekarz prowadzący z ośrodka leczenia mukowiscydozy.
- Refundowanych leków przyczynowych nie będzie można nabyć w aptece. Dostęp do leków będzie możliwy wyłącznie w ramach programu lekowego: LECZENIE CHORYCH NA MUKOWISCYDOZĘ (ICD-10: E84), który będzie prowadzony przez ośrodki leczenia mukowiscydozy.
- Leki będą wydawane przez ośrodek bezpłatnie.
- Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu z programu.
2. Dla kogo leki przyczynowe?
Aby móc rozpocząć leczenie należy spełnić warunki zapisane w programie, w tym przede wszystkim:
- Mieć potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy, odpowiedni wiek i mutacje
- Wyrazić pisemną zgodę na udział w programie (w tym na monitorowanie leczenia i włączenie do rejestru mukowiscydozy)
- Wykonać badania i konsultacje niezbędne do kwalifikacji
| Lek | Wiek chorych | Wskazania/mutacje |
|---|---|---|
| KALYDECOiwakaftor | 12 miesięcy i starsi | Potwierdzone wystąpienie jednej z mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,S1251N, S1255P, S549N lub S549R |
| ORKAMBIlumakaftor z iwakaftorem | co najmniej 2 lata | Potwierdzone wystąpienie mutacji F508del genu CFTR na obu allelach (czyli posiadający 2 mutacje F508del) |
| SYMKEVIezakaftor/iwakaftor w skojarzeniu z iwakaftorem | co najmniej 6 lat | Pacjenci homozygotyczni pod względem mutacji F508del (czyli posiadający 2 mutacje F508del)lubPacjenci heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mający jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H,2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T |
| KAFTRIOeleksakaftor/ tezakaftor /iwakaftor z iwakaftorem | co najmniej 12 lat | Pacjenci homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR (czyli posiadający 2 mutacje F508del)lubPacjenci heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR |
3. Jakie badania trzeba będzie wykonać w ośroku leczenia mukowiscydozy?
Jednym z niezbędnych warunków uczestnictwa w programie jest wykonanie badań i konsultacji niezbędnych do zakwalifikowania do leczenia, a następnie monitorowania leczenia zgodnie z wymaganiami określonymi w programie.
| Etap | Kiedy? | Jakie badania? |
|---|---|---|
| kwalifikacja do programu | W okresie do 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia: | 1) test potowy;2) badanie spirometryczne (u chorych, u których rozwój psychofizyczny i stan kliniczny gwarantuje prawidłowe przeprowadzenie testu);3) aminotransferaza alaninowa;4) aminotransferaza asparaginowa;5) stężenie bilirubiny w surowicy krwi;6) badanie mikrobiologiczne plwociny lub wymazu z gardła;7) konsultacja okulistyczna u pacjentów <18rż. |
| W okresie do 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia | badanie obrazowe klatki piersiowej | |
| podczas monitorowania leczenia | po 3, 6, 9 i 12 miesiącach po rozpoczęciu leczenia, a następnie raz w roku | aktywność aminotransferazy alaninowej i asparaginowej oraz bilirubiny |
| po 6 i 12 miesiącach po rozpoczęciu leczenia, a następnie raz w roku | 1) test potowy;2) badanie spirometryczne (u chorych, u których rozwój psychofizyczny i stan kliniczny gwarantuje prawidłowe przeprowadzenie testu);3) badanie mikrobiologiczne plwociny lub wymazu z gardła; | |
| raz w roku u pacjentów <18rż | konsultacja okulistyczna | |
| W przypadku ORKAMBI na każdej wizycie kontrolnej | pomiar ciśnienia tętniczego |
4. Kto nie będzie mógł skorzystać z leczenia?
W programie lekowym zapisano w jakich sytuacjach pacjenci nie mogą skorzystać z leczenia.
1) Do leczenia nie zakwalifikują się osoby, które nie osiągnęły odpowiedniego wieku, nie posiadają odpowiednich mutacji i u których wystąpią:
- przeciwwskazania wynikające z dokumentacji rejestrowej poszczególnych leków – podjąć decyzję i udzielić informacji na ten temat może wyłącznie lekarz prowadzący;
- brak zgody na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych w systemach informatycznych (pacjent powinien zostać włączony do rejestru mukowiscydozy nie później niż 12 miesięcy od włączenia do programu).
W trakcie leczenia mogą wystąpić sytuacje, w których lekarz może podjąć decyzję o wykluczeniu pacjenta z programu. Takie sytuacje to:
- wystąpienie działań niepożądanych, interakcji z innymi lekami lub nieprawidłowe wyniki badań, które w opinii lekarza prowadzącego są przeciwwskazaniami do leczenia (informacji udziela i decyzję w tym zakresie podejmuje lekarz);
- stan po przeszczepieniu płuc;
- ciąża, planowanie ciąży, karmienie piersią (wyłączenie czasowe, na okres trwania ciąży, planowania ciąży i karmienia piersią), (zalecenie wynika z braku wystarczających danych bezpieczeństwa; stosowanie jest możliwe, o ile lekarz prowadzący i pacjentka wyrażą na to zgodę);
- wycofanie zgody na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych w systemach informatycznych;
- uporczywe zaniedbywanie zaleceń terapeutycznych lekarza prowadzącego.
